Fra banebrydende gensaks til kommercielt genterapiselskab
CRISPR Therapeutics er et biotekselskab med hovedsæde i Zug i Schweiz og betydelige forsknings- og udviklingsaktiviteter i Boston-området i USA, medstiftet af blandt andre Nobelprisvinder Emmanuelle Charpentier.
Selskabet var pioner inden for CRISPR-Cas9 genredigeringsteknologi og har omsat forskningen til CASGEVY (exagamglogene autotemcel), verdens første godkendte CRISPR-baserede genterapi, som behandler patienter med svær segl-celleanæmi og transfusionskrævende beta-thalassæmi.
Kunderne er primært specialiserede hospitaler og transplantationscentre, der er certificeret til den komplekse cellebehandling, mens slutbrugerne er patienter med sjældne, alvorlige blodsygdomme.
Ud over CASGEVY har selskabet en bred pipeline af egenudviklede kandidater inden for kardiometabolisk sygdom, autoimmune lidelser og kræft.
Forretningsmodel: partnerskab, royalty og egen pipeline
CASGEVY kommercialiseres i et partnerskab med Vertex Pharmaceuticals, hvor Vertex står for det globale salgsapparat og lancering, mens CRISPR Therapeutics modtager en andel af overskuddet fra behandlingerne.
Denne struktur giver selskabet kommerciel værdi uden selv at skulle opbygge en global salgsorganisation.
Ved siden af CASGEVY udvikler selskabet en række egne kliniske kandidater, herunder CTX310, CTX112, CTX340 og CTX460, som det efter klinisk succes kan kommercialisere selv, udlicensere eller indgå nye partnerskaber om.
Selskabet har en solid kontantbeholdning, der giver finansielt råderum til at finansiere den brede kliniske pipeline gennem flere år uden akut behov for kapitalrejsning.
Teknologisk differentiering: to redigeringsplatforme
Selskabets kerneteknologi er ex vivo CRISPR-Cas9 redigering, hvor patientens eller donorens celler høstes, redigeres genetisk uden for kroppen og derefter geninfunderes, som det ses med CASGEVY og de allogene CAR-T kandidater som CTX112.
Selskabet har desuden udviklet SyNTase-platformen til in vivo genredigering, hvor redigeringen sker direkte i patientens krop via infusion, hvilket potentielt er mere skalerbart og mindre ressourcekrævende end den ex vivo tilgang.
CTX460 er den første kandidat fra SyNTase-platformen og markerer selskabets forsøg på at brede sin teknologiske base ud over den oprindelige ex vivo metode.
Kombinationen af to uafhængige redigeringsplatforme giver flere strategiske veje til fremtidig vækst, men betyder også at ressourcerne skal deles mellem flere teknologispor.
Konkurrencesituation og markedsposition
CRISPR Therapeutics konkurrerer primært med Intellia Therapeutics og Beam Therapeutics inden for genredigering.
Intellia forfølger en in vivo tilgang, hvor genredigeringen leveres direkte til patienten via infusion, hvilket potentielt er langt mere skalerbart end CRISPR Therapeutics nuværende ex vivo-model, der kræver cellehøst og laboratoriebehandling per patient.
Beam Therapeutics anvender base-editing, en mere præcis redigeringsmetode der ændrer enkelte DNA-bogstaver uden at skære begge DNA-strenge, hvilket kan reducere risikoen for utilsigtede off-target effekter sammenlignet med CRISPR-Cas9 klippeteknologien.
CRISPR Therapeutics konkurrencefordel er i dag et allerede godkendt og kommercielt produkt samt størst klinisk erfaring i sektoren, men fordelen er ikke uangribelig, da både Intellia og Beam nærmer sig vigtige kliniske milepæle, der kan udfordre det teknologiske forspring inden for de kommende år.
Strategisk retning: fra sjældne blodsygdomme til bred platform
Selskabet bevæger sig strategisk fra at være et selskab med ét godkendt produkt inden for sjældne blodsygdomme til at blive en bred genredigeringsplatform med kandidater inden for kardiometabolisk sygdom, autoimmune lidelser og onkologi.
Denne diversificering hænger sammen med den bredere megatrend inden for bioteknologi og genomik, hvor genredigering ventes at spille en stigende rolle i behandlingen af tidligere ubehandlelige eller kun symptomatisk behandlede sygdomme.
Ekspansionen til allogene, off-the-shelf cellterapier via CTX112 adresserer samtidig en strukturel udfordring i cellterapi-industrien omkring produktionsomkostninger og skalerbarhed.
Lykkes selskabet med at omsætte den brede pipeline til flere godkendte produkter, kan CRISPR Therapeutics gå fra at være et niche-genterapiselskab til en bredere platformspiller i fremtidens medicin.